Terapia Génica en Alzheimer

TERAPIA GÉNICA EN ALZHEIMER

TIPO: Terapia génica en células somáticas colinérgicas neuronales del cerebro anterior basal

LUGAR: Ex-Vivo

PROCEDIMIENTO: Esta terapia se realizó:

·         En ocho pacientes, cinco mujeres y tres hombres entre 54-76 años con enfermedad de Alzheimer en etapa temprana.

·         Se implanto fibroblastos obtenidos a partir de pequeñas biopsias de piel y modificados genéticamente ex vivo para expresar NGF humano.

·         Las células modificadas se inyectaron  en el prosencéfalo con una sesión quirúrgica.

GEN A TRATAR:    NGF nerve growth factor

ESTRATÉGIA:        Vector: virus leucemia de Moloney

RESULTADOS:

·         El NGF reduce la pérdida de neuronas colinérgicas, simula la función de estas neuronas y mejora la memoria en pacientes con de Alzheimer

·         Los estudios en animales indican que sobrevivieron a estudio insertando los genes modificados genéticamente.

·         Después de 18 meses del tratamiento se realizó el test de MMSE y los pacientes mostraron una mejora en su puntuación

·         Uno de los pacientes murió por una hemorragia causada por cirugía

·         Otro de los pacientes sufrió dos episodios sincopales

                                   

Ventajas:      Mejora la memoria

                       Previene la degeneración colinérgica

                       Las células implantadas no migran

No causa efectos tóxicos

                       No forma tumores

                      

Desventajas: Puede producir dolores de cabeza, espalda

                         Pérdida de peso

Webgrafía:

http://www.nature.com/nm/journal/v11/n5/full/nm1239.html
http://thejns.org/doi/pdf/10.3171/foc.2002.13.5.6

Transgénicos en el Alzheimer

En la investigación de las enfermedades donde acontece una neurodegeneración ha resultado fundamental la introducción de diferentes modelos experimentale. El verdadero punto de partida en la investigación con modelos experimentales procede de la tecnología de los transgenes. Y en concreto de los ratones transgénicos, aunque hay trabajos sobre modelos experimentales celulares, modelos experimentales en ratas, por ejemplo los trabajos que llevaron al descubrimiento de la neprelisina, en embrión de pollo, en invertebrados como la Drosophila melanogaster, en Caenorhabditis elegans, y se postula la conveniencia de emplear otros modelos como el perro, los primates o cetáceos por su proximidad filogenética y su mayor longevidad (similar al hombre). Las moscas y los gusanos juegan un papel en las llamadas “gene factories” que son útiles en el estudio de las interacciones proteicas y vías moleculares.

Webgrafia:
http://www.neurowikia.es/content/modelos-experimentales-de-la-enfermedad-de-alzheimer

ADN recombinante en Alzheimer

Producción de ADN recombinante

Hay sustancias capaces de inhibir la expresión de PS 2 en alzheimer son ribozimas capaces de segmentar el RNA específico de la PS 2. dichas ribozimas son de fusión que comprenden: una ribozima específica de PS 2 y una autocatalítica en cabeza de martillo. 

También se describen moléculas de DNA recombinante que codifican dichas ribozimas, un vector recombinante que comprende el cDNA correspondiente a estas ribozimas y una célula hospedadora que comprende dicho vector recombinante. 

Asimismo se describen composiciones farmacéuticas que contienen dicha sustancia o ribozima o molécula de DNA o dicho vector recombinante y un vehículo farmacéuticamente aceptable. Finalmente se describe un procedimiento para la producción de la ribozima como la mencionada más arriba, en el cual se sintetiza en un sintetizador automático una molécula de dna como la mencionada más arriba. 

De esta manera, se proporcionan sustancias para reducir la muerte celular neuronal debida a la apoptosis, las cuales pueden ser empleadas para tratarenfermedades neurodegenerativas, en particular,en EA. A diferencia de los tratamientos tan sólo sintomáticos existentes en el estado de la técnica, estas sustancias permiten llevar a cabo un tratamiento modificador de la enfermedad que haga frente a la patología de la misma

 Webgrafia

• http://www.patentesonline.com.mx/una-sustancia-en-particular-una-ribozima-capaz-de-inhibir-la-expresion-de-presenilina-24153ar.html#wide_ads